L’IRCCS “Saverio de Bellis” di Castellana Grotte è l’unico centro del Sud Italia ad aver ottenuto il finanziamento dell’Agenzia Italiana del Farmaco nell’ambito del bando nazionale per la ricerca indipendente sulle malattie rare. Un risultato di particolare rilievo che colloca l’Istituto pugliese tra i 19 progetti selezionati a livello nazionale sui 100 presentati e valutati da AIFA.

Il progetto, coordinato dal professor Gianluigi Giannelli, Direttore Scientifico dell’Istituto, si è classificato all’ottavo posto della graduatoria nazionale, confermandosi tra le proposte scientifiche di maggiore qualità e impatto clinico.

Il bando, finanziato attraverso le risorse previste dal Testo Unico sulle Malattie Rare (Legge 175/2021), ha destinato complessivamente oltre 17,5 milioni di euro a studi indipendenti rivolti a patologie caratterizzate da elevato bisogno clinico e da limitate opportunità di sviluppo terapeutico.

Il progetto dell’IRCCS De Bellis riguarda la valutazione della sicurezza e dell’attività del Cambritaxestat, innovativo farmaco a bersaglio molecolare, in pazienti affetti da Colangite Sclerosante Primitiva (PSC), una grave malattia cronica del fegato attualmente priva di terapie farmacologiche efficaci e considerata un importante fattore di rischio per l’insorgenza del colangiocarcinoma, tumore raro e particolarmente aggressivo delle vie biliari.La PSC colpisce circa cinque persone ogni 100.000 abitanti. Proprio la rarità della patologia rende spesso difficile attrarre investimenti privati per la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci, affidando alla ricerca indipendente il compito di esplorare nuove prospettive terapeutiche per pazienti che oggi dispongono di opzioni di cura molto limitate.

Il finanziamento ottenuto rappresenta un ulteriore riconoscimento della qualità scientifica espressa dall’Istituto castellanese e della capacità di coniugare ricerca e assistenza in un modello che mette al centro i bisogni del paziente. Particolarmente significativo è il fatto che lo studio proposto sia uno studio clinico di Fase 1, ambito altamente specialistico che richiede competenze, infrastrutture e standard organizzativi di eccellenza. L’IRCCS “Saverio de Bellis” è infatti l’unico centro della Puglia autorizzato alla conduzione di studi clinici di Fase 1, attività che rappresenta uno dei livelli più avanzati della ricerca clinica traslazionale.

“L’ammissione al finanziamento e il posizionamento tra i primi dieci progetti a livello nazionale rappresentano un riconoscimento importante per tutto il lavoro svolto dai nostri ricercatori e dai professionisti dell’Istituto”, sottolinea il professor Gianluigi Giannelli. “Essere l’unico centro del Mezzogiorno finanziato in questo bando dimostra che anche dal Sud possono nascere progetti scientifici competitivi a livello nazionale e internazionale. Questo risultato rafforza la nostra missione di trasformare la ricerca in opportunità concrete di cura per i pazienti affetti da malattie rare”. Lo studio sarà avviato dopo il completamento dell’iter autorizzativo previsto dalla normativa vigente e l’approvazione da parte del Comitato Etico competente.

“Questo finanziamento rappresenta un motivo di grande orgoglio per l’intero Istituto e per il sistema sanitario pugliese”, dichiara il Direttore Generale dell’IRCCS “Saverio de Bellis”, Michelangelo Armenise. “Il risultato ottenuto conferma la capacità del De Bellis di competere ai massimi livelli nazionali nella ricerca clinica, valorizzando professionalità, competenze e infrastrutture di eccellenza presenti nel nostro territorio. Investire nella ricerca sulle malattie rare significa dare risposte concrete a pazienti e famiglie che attendono nuove opportunità di cura. Come Direzione Generale continueremo a sostenere con determinazione percorsi scientifici innovativi, capaci di unire qualità assistenziale, ricerca traslazionale e impatto reale sulla salute dei cittadini”.